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Les actualités

Bonne année !

Tous les membres de l’Association vous souhaitent une année 2016 pleine d’espoir !

Autres actualités
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L’émouvant récit d’une marche solidaire

Pour sensibiliser au handicap et plus particulièrement à la CMT, Christophe Ruch a réalisé un périple à pied de 800 kilomètres entre l’Autriche et la France. Son livre retraçant cette aventure sort prochainement....

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Essais cliniques et protocoles
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La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à IFB-088 pour le traitement de la CMT

Le 27 octobre dernier, InFlectis BioScience, société spécialisée dans les maladies dégénératives causées par un mauvais repliement des protéines, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de médicament orphelin à son candidat médicament IFB-088, également connu sous le nom de Sephin1, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth.

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Essais cliniques et protocoles
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Essai PXT3003 : lancement de la phase III


Une récente réunion, au sein de laquelle CMT-France est membre investigateur par l’intermédiaire de son vice-président Daniel Tanesse, a permis de faire la lumière sur le déroulement et les prochaines étapes de la phase III de l’essai PXT3003 de pléothérapie :

- L’essai commencera d’abord en France et devrait démarrer avant la fin de l’année.

- Les personnes qui ont participé à l’essai de phase II ne seront pas exclues, au contraire, et devraient être contactées par leurs centres d’essai (qu’elles peuvent appeler pour confirmer leur candidature ).

- Toutes les informations sur l’essai et ses modalités pourront être obtenues auprès d’un numéro vert qui sera annoncé prochainement.

- Eléments-clés : 7 pays concernés, 300 patients inclus, durée 15 mois, essai en double aveugle (placebo, dose 1, dose 2), possibilité de prolonger volontairement l’essai pendant 9 mois (sans le placebo).