CMT1A : l’essai UPACOMT arrêté

Débuté fin 2015, l’essai UPACOMT avait pour objectif d’évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité de l’acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.

L’acétate d’ulipristal est un anti-progestérone développé par HRA Pharma et déjà commercialisé en France pour d’autres indications. C’est un médicament hormonal qui bloque les effets d’une hormone sexuelle, la progestérone (on parle d’antagoniste des récepteurs de la progestérone).

La progestérone augmente l’expression de PMP22, la protéine produite en trop grande quantité dans la CMT 1A. Des chercheurs se sont donc intéressés aux effets des anti-progestérones et ont montré, chez le rat modèle de CMT 1A, que les anti-progestérones diminuent la synthèse de PMP22 et améliorent les symptômes de la maladie.

Cependant, trois cas d’hépatite fulminante aiguës ayant nécessité une transplantation hépatique ont été signalées par la pharmacovigilance. Ces hépatites sont survenues sous Ulipristal acétate à la dose de 5 mg/j chez des femmes traitées pour un myofibrome utérin alors qu’aucune alerte de ce type n’avait été signalée jusqu’alors depuis la commercialisation du produit en 2012.

L’imputabilité de l’ulipristal acétate est en cours d’évaluation par l’EMA (european medical agency) qui statuera sur la dangerosité avérée du médicament d’ici quelques mois.

En attentant leurs conclusions, le principe de précaution nécessite d’arrêter temporairement les inclusions ainsi que de stopper le traitement chez les patient inclus dans le protocole UPACOMT utilisant l’ulipristal acétate vs placebo à des doses de 5 ou 10 mg/j chez les hommes sur une période de 1 an.