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Communiqué CMT-FRANCE / Essais cliniques PHARNEXT


Dans le cadre des essais cliniques de Phase 3 en cours (études Pleo-CMT et Pleo-CMT-FU) de PXT3003, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte, un problème de stabilité est apparu dans certains lots de la formulation de la dose élevée (dose 2).

Ce problème de stabilité s’est manifesté sous la forme d’une cristallisation du médicament.

Toutefois, cet événement n’a soulevé aucun problème de nocivité.
Cette situation a contraint PHARNEXT à amender le protocole du programme via une procédure dite de « demande de modifications substantielles ».

Cette demande est soumise à autorisation, d’une part, de l’Agence Nationale de la Sécurité du Médicament (ANSM) et, d’autre part, du Comité d’éthique (CCP).

L’accord de l’ANSM a été obtenu, celui du Comité d’éthique devrait l’être très prochainement, la reprise des essais dans sa phase extension devrait intervenir dans les semaines qui viennent, et selon toute vraisemblance avant la fin de l’année 2017, sans qu’une date précise puisse être communiquée puisque les délais sont soumis à des décisions d’Institutions ayant leur délai et procédure propres.

Néanmoins, toujours selon PHARNEXT, les étapes du développement de PXT3003 demeureraient inchangées selon le calendrier suivant :
– résultats des analyses adaptatives et de futilité toujours prévus fin 2017,
– résultats de l’essai clinique Pleo-CMT toujours prévus au cours de la deuxième moitié de 2018, probablement au troisième trimestre.

L’Association CMT-France qui est très mobilisée sur cette question reste bien évidemment en relation directe et continue avec PHARNEXT pour être tenue informée des suites de l’avancement de ces essais et ne manquera pas de vous tenir informés, malades adhérents et participants aux essais, via son site Internet.