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Démarrage de l’essai PLEO-CMT : essai clinique de phase III du PXT3003

Un essai clinique de phase III est en cours chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité du produit PXT3003. Le PXT3003 est une association de 3 médicaments connus et déjà commercialisés, combinés sous la forme d’une solution buvable.
Cet essai clinique international implique au total 7 pays (France, Allemagne, Angleterre, Belgique, Espagne, Pays-Bas et États-Unis). En France, PLEO-CMT a obtenu l’avis favorable du Comité de Protection des Personnes et l’autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament. Il est coordonné en France par le Professeur Attarian, du centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA du CHU de la Timone, Marseille.
Les autorisations auprès des autorités compétentes et des comités d’éthiques des autres pays Européen sont en cours d’obtention. L’agence américaine (FDA) a donné son autorisation le 28 juillet 2015.
Sur le plan pratique, au total 300 patients (âgés de 16 à 65 ans) atteints de CMT1A pourront participer à l’étude, sous réserve de répondre à un ensemble de critères. Par exemple, le diagnostic génétique de la CMT1A (montrant une duplication du gène PMP22 sur le chromosome 17) doit avoir été réalisé. Un médecin effectuera différents examens cliniques et biologiques pour déterminer si vous pouvez participer à cet essai clinique (visite de sélection).
Une fois cette étape de sélection validée, votre participation à l’étude se déroulera sur une durée de 15 mois, avec 6 visites à l’hôpital. Vous recevrez de façon aléatoire soit le traitement à l’essai (dose 1 ou dose 2 de PXT3003), soit le placebo. Ni le médecin, ni vous, ne saurez quel produit vous sera administré (essai clinique randomisé, en double aveugle, contre placebo).
À la fin de cet essai clinique, il sera proposé aux participants qui auront complété l’étude et qui le souhaitent la possibilité de prolonger l’essai pendant une durée 9 mois, au cours de laquelle tous les participants recevront le produit actif PXT3003 (les participants qui étaient sous placebo recevront le PXT3003 soit à la dose 1 soit à la dose 2 de façon randomisée).
Si vous êtes intéressés pour participer à cette étude et/ou souhaitez avoir de plus amples informations, vous pouvez :
- appeler le numéro de téléphone unique : +33 (0)4 91 32 41 65
- envoyer un email à l’adresse mail dédiée : pleocmt@orphan-dev.org (merci d’indiquer vos coordonnées)