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Démarrage de l’essai Pléothérapie

Nous avons été informés, il y a déjà plusieurs mois, qu’une société biopharmaceutique, Pharnext SAS, travaillait sur un candidat médicament, issu de sa technologie de pléothérapie, dans la maladie de Charcot-Marie Tooth de type 1A.

Nous avons le plaisir de vous informer qu’un essai clinique est actuellement en train de se mettre en place en France, puisque les autorisations du Comité de Protection des Personnes et de l’agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé ont été obtenues.

En termes d’organisation, cet essai (coordonné par le Dr Attarian et l’aide logistique du Dr Joëlle Micallef) fait appel à 5 services cliniques :

  • au CHU la Timone, à Marseille
  • au CHU de Lyon Sud
  • au CHU de Lille
  • au CHU de Limoges
  • à l’Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Paris)

Sur le plan pratique, 80 patients adultes (âgés de 18 à 65 ans), atteints de CMT1A (duplication sur le chromosome 17), souffrant de faiblesse musculaire, pourront participer à l’étude, sous réserve bien entendu de répondre à des critères précis et des contraintes imposées par le protocole pour permettre d’aboutir à des conclusions valides et fiables.

Le produit évalué (nom de code PTX3003) est composé d’une association de 3 médicaments (connus et déjà commercialisés) combinés dans une nouvelle formulation sirop.

Comme il s’agit de médicaments ayant déjà l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour d’autres indications thérapeutiques et que les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins), l’essai peut directement être mené chez des patients atteints de CMT1A sans procéder à un essai clinique de phase I (toxicité du médicament pour l’homme, étude de son mécanisme d’action , description du devenir du médicament dans l’organisme humain ainsi que sa cinétique d’élimination).

S’agissant de la première administration à l’homme de cette triple association, l’objectif premier de cette étude est d’évaluer le profil de tolérance et les concentrations dans le sang de cette nouvelle association de produits chez 80 patients atteints de CMT de type 1A, lui conférant le statut d’essai clinique de phase II.

L’objectif secondaire est d’évaluer de façon préliminaire l’effet potentiel de cette association de produits durant 12 mois sur les symptômes de la maladie.

L’administration du produit, sous forme identique, se fera, selon une procédure de tirage au sort qui déterminera l’appartenance à l’un des 4 groupes de l’étude.

  • Un groupe recevra le produit PTX3003 « dose faible »
  • Un groupe recevra le produit PTX3003 « dose intermédiaire »
  • Un groupe recevra le produit PTX3003 « dose élevée »
  • Un groupe recevra le placebo

Ni le médecin, ni l’équipe médicale, ni les malades participant aux essais, ne sauront quel est le produit administré (placebo ou PTX3003).
La participation se déroulera en plusieurs temps et comprendra 8 visites dans le service clinique auquel le participant sera affecté (Paris, Marseille, Lyon, Limoges ou Lille) : une visite de sélection (entrée dans l’étude), une visite avec la première prise du produit (visite d’administration), à 1 mois de traitement, à trois mois, à 6 mois, à 9 mois , à 12 mois, puis une visite de suivi 30 jours après l’arrêt du traitement.

La durée de ces visites sera d’environ 3h.

La durée totale de participation à l’étude ne dépassera pas 14 mois dont 12 mois de traitement.
Lors de ces visites, seront effectués des examens sanguins, des mesures de la force musculaire, du temps de marche, des vitesses de conduction nerveuse au niveau de 2 nerfs d’un membre supérieur à l’aide d’électrodes. Les participants seront également amenés à remplir des questionnaires très simples (échelles relatives à la qualité de vie, à la fatigue) Deux biopsies cutanées seront réalisées en début et fin de traitement.

Enfin information importante, les frais de transports occasionnés seront remboursés par le promoteur, avec nécessité d’accord préalable pour un montant supérieur à 200 euros.

Si vous souffrez de CMT1A et si vous êtes intéressés pour participer à cette étude et/ou si vous désirez de plus amples informations ou des précisions, il existe :

  • un numéro de téléphone unique : 04 91 38 75 63
  • une adresse mail où vous pouvez laisser vos questions sur ces essais et vos coordonnées afin que l’on vous contacte :
  • orphandev@gmail.com

Si vous désirez en savoir plus sur la génétique et la pléothérapie, vous pouvez voir la vidéo d’une conférence du Professeur Daniel Cohen, fondateur et PDG de Pharnext, d’environ une heure et demie sur ce sujet.