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Des nouvelles sur la pléothérapie

Le PXT-3003 : "médicament orphelin"

Pharnext vient d’annoncer la décision de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et de la Food and Drug Admnistration (FDA) aux États-Unis d’accorder le statut de "médicament orphelin" à PXT-3003 dans le traitement de la CMT1A.

À ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT 1A. Le PXT-3003 (association de 3 médicaments - baclofène, naltrexone et sorbitol - à faible dose) a produit des résultats positifs dans un essai clinique de phase 2 chez 80 patients. Pharnext prépare actuellement un essai clinique de Phase 3 en Europe et auX États-Unis.

L’EMA et le FDA ont accordé au PXT-3003 le statut de "médicament orphelin", ce qui inclut notamment des réductions de frais admnistratifs, une assistance de l’EMA et de la FDA dans l’élaboration de protocoles d’études cliniques, un développement clinique potentiellement accéléré et la possibilité d’être éligible à certaines subventions.

 

Ce statut confirme le potentiel de ce nouveau médicament pour les patients atteints de CMT 1A et pourrait représenter une avancée thérapeutique majeure.