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Essais cliniques et protocoles

Essai clinique pour la CMT
En 1886, le professeur Jean-Martin Charcot et son élève Pierre Marie, de la Salpêtrière, décrivaient une maladie dont les symptômes ressemblaient beaucoup à celle qui faisait l’objet de la thèse de l’Anglais Henry Tooth, à Cambridge.

Il faut attendre les années 1950, pour qu’il y ait du nouveau, une première révolution grâce à l’électrophysiologie qui permet de mesurer la vitesse de conduction des nerfs permettant de mettre en place une classification.

Grâce à l’électrophysiologie, on va pouvoir distinguer les formes de l’atteinte due à la dégénérescence de l’axone et les formes où il y a principalement démyélinisation qui entraîne un ralentissement des vitesses de conduction.

À la fin des années 1990 et 1991 une étude est réalisée sur un grand nombre de familles atteintes par la maladie.
Une classification est mise en place en fonction de la vitesse de conduction.

En 1991, une équipe belge localise le gène de CMT1A sur le chromosome 17.
À partir de cette date les découvertes se succèdent pour donner une première grande classification.
Dans le même temps, des équipes de recherche travaille avec des souris ou des rats atteints de la même pathologie.

C’est ainsi qu’en 2005 un essai clinique avec l’acide ascorbique a eu lieu avec des résultats pour l’instant mitigés.

Fin 2010 un nouvel essai a commencé : l’essai pléothérapie.

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Présentation des données PXT3003 au Congrès de Venise

Pharnext annonce aujourd’hui que des données sur son pléomédicament PXT3003, actuellement développé dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), seront présentées sur quatre posters lors du 6ème congrès international de la CMT et des neuropathies associées du 8 au 10 septembre 2016 à Venise.

Ces quatre posters seront présentés au cours de deux sessions distinctes à l’occasion de ce congrès :

Session poster n°2 – Vendredi 9 septembre – 13h30 à 14h30
Poster 20 : “International, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study assessing in parallel groups the efficacy and safety of 2 doses of PXT3003 in patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A treated for 15 months.” Attarian S, et al.
Poster 21 : “Baseline Analysis of PXT3003 Phase 2 Data Reveals Two Blood Early Candidate Biomarkers for Therapeutic Response in Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A.” Laffaire J, et al.
Session poster n°3 – Samedi 10 septembre – 12h30 à 13h30
Poster 18 : “An Online Survey of Neurologists about Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A.” Paoli X, et al.
Poster 29 : “An Experimental Trial of an Early Onset Short-Term Treatment with a Combinational Drug (PXT3003) in the Charcot-Marie-Tooth 1A Rat Model.” Prukop T, et al.

CMT-France sera représentée lors de ce Congrès par son vice-président Daniel Tanesse.

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InFlectis BioScience lève 6 millions € dans un tour de financement de série A

InFlectis BioScience SAS a annoncé le 1er juin 2016 la réalisation d’un tour de financement de série A d’un montant de 6 millions € pour la réalisation d’un essai clinique chez l’homme.

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CMT1A : le recrutement de l’essai UPACOMT est en cours

Débuté fin 2015, le recrutement de l’essai UPACOMT est en cours, dans un premier temps à Strasbourg, centre coordonnateur de l’essai, puis progressivement, d’ici juin 2016, dans 4 centres supplémentaires de l’est de la France (Besançon, Dijon, Nancy, Reims).

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Un centre parisien pour l’essai Pharnext PXT3003

À partir de mai 2016, le site parisien de référence pour l’essai est le CHU du Kremlin-Bicêtre.

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