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La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à IFB-088 pour le traitement de la CMT

Ce statut de médicament orphelin confère plusieurs avantages commerciaux à InFlectis BioScience, notamment une période de sept ans de commercialisation exclusive du médicament, l’exonération de certains frais auprès de la Food and Drug Administration, et des crédits d’impôt pour les essais cliniques.
Il a été obtenu après l’examen par la FDA des données précliniques présentées par la société : son candidat médicament IFB-088 s’est montré exceptionnellement efficace dans des modèles animaux validés de deux sous-types de CMT, CMT1A (qui représente 40 à 50% de toutes les CMT) et CMT1B.

Administré oralement après l’apparition de la maladie, IFB-088 a entièrement restauré les fonctions motrices des rats CMT1A et des souris CMT1B, laissant augurer d’un important potentiel clinique.
L’étude relative au modèle murin CMT1B a été récemment publiée dans Science (Das et al. 2015, vol. 348 p239) et a montré qu’IFB-088 (appelé Sephin1 dans l’article) augmente l’épaisseur de la myéline autour des nerfs sciatiques.

InFlectis BioScience et le Medical Research Council du Royaume-Uni (MRC) sont les copropriétaires de demandes de brevet protégeant l’utilisation d’IFB-088 (Sephin1) pour le traitement de la CMT, pour lesquelles InFlectis BioScience a signé une licence exclusive mondiale d’exploitation auprès du MRC.

"Nous croyons qu’IFB-088 représente un traitement très prometteur pour les patients CMT. Son mécanisme d’action innovant, qui vise l’étape d’initiation de la synthèse protéique dans les cellules impliquées dans le processus de myélinisation, signifie que notre médicament peut être efficace dans différents sous-types de CMT, et peut-être même dans d’autres maladies démyélinisantes." a déclaré Pierre Miniou, PhD, MBA,
Directeur du Développement des Affaires d’InFlectis BioScience.