Pléothérapie

Démarrage de l’essai pléothérapie

Nous avons été informés, il y a déjà plusieurs mois, qu’une société biopharmaceutique, Pharnext SAS, travaillait sur un candidat médicament, issu de sa technologie de pléothérapie [1], dans la maladie de Charcot-Marie Tooth de type 1A.

Nous avons le plaisir de vous informer qu’un essai clinique est actuellement en train de se mettre en place en France, puisque les autorisations du Comité de Protection des Personnes et de l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé ont été obtenues.

En termes d’organisation, cet essai (coordonné par le Dr Attarian et l’aide logistique du Dr Joelle Micallef) fait appel à 5 services Cliniques :

  • au CHU la Timone à Marseille
  • au CHU de Lyon Sud
  • au CHU de Lille
  • au CHU de Limoges
  • à l’Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Paris)

Sur le plan pratique, 80 patients adultes (âgés de 18 à 65 ans), atteints de CMT1A (duplication sur le chromosome 17), souffrant de faiblesse musculaire, pourront participer à l’étude, sous réserve bien entendu de répondre à des critères précis et des contraintes imposées par le protocole pour permettre d’aboutir à des conclusions valides et fiables.

Le produit évalué (nom de code PTX3003) est composé d’une association de 3 médicaments (connus et déjà commercialisés) combinés dans une nouvelle formulation sirop.

Comme il s’agit de médicaments ayant déjà l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour d’autres indications thérapeutiques et que les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins), l’essai peut directement être mené chez des patients atteints de CMT1A sans procéder à un essai clinique de phase I.

Si vous souffrez de CMT1A et que vous désirez de plus amples informations ou des précisions, il existe :

  • un numéro de téléphone unique : 04 91 38 75 63
  • une adresse mail où vous pouvez laisser vos questions sur ces essais et vos coordonnées afin que l’on vous contacte : orphandev@gmail.com

La pléothérapie

Pharnext reçoit l’autorisation pour un essai clinique de phase II avec son premier médicament issu de sa technologie de Pléothérapie (TM).

Communiqué de presse :

L’AFSSAPS autorise l’essai chez des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.

Paris, le 3 décembre 2010 - Pharnext SAS, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants fondés sur la Pléothérapie (TM) pour les maladies neurologiques graves ou les autres grands besoins médicaux, annonce aujourd’hui que l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS) a autorisé l’essai clinique de phase II avec le premier médicament (Pléomédicament (TM)) Pharnext - issu de sa technologie de pléothérapie - sur des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, d’une maladie neuromusculaire chronique, sévère et invalidante qui touche 3 millions de personnes dans le monde et pour laquelle il n’existe aucun remède.

Ce premier traitement / pléomédicament de Pharnext est composé du mélange de 3 médicaments (approuvés et génériqués) combinés dans une nouvelle formulation (un sirop) et ayant déjà reçu leur AMM (autorisation de mise sur le marché) mais dans d’autres indications thérapeutiques que les maladies de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Parce qu’il s’agit d’une association de médicaments à doses beaucoup plus faibles (10 à 100 fois moindres) que dans les autres indications, l’étude humaine de ce pléomédicament n’a pas nécessité d’étude de tolérance (phase I) et a permis à Pharnext d’obtenir une autorisation d’entrée directement en phase II, au bout de seulement 3 ans de recherche et développement au lieu des habituelles 8 années en moyenne.

Cette étude clinique de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo évaluera la tolérance, l’efficacité, la pharmacodynamie et la pharmacocinétique du PXT3003 chez des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Elle sera conduite dans 5 centres investigateurs (CHU de la Timone à Marseille, CHU Pitié Salpêtrière à Paris, CHU de Limoges, CHU de Lyon Sud, et Hôpital Pierre Swynghedauw de Lille) et débutera au CHU de la Timone à Marseille, le principal centre de coordination de l’étude (Dr Shahram Attarian), en décembre 2010.

« Cette première autorisation est une preuve de concept essentielle de l’efficacité de notre technologie pléothérapie. Nous continuons nos recherches pour la création de pléomédicaments (TM) pour six autres pathologies graves dont la maladie d’Alzheimer et notre modèle va nous permettre d’envisager de mettre nos pléomédicaments bien plus rapidement à disposition des patients », souligne le Professeur Daniel Cohen, fondateur et Président Directeur Général de Pharnext.

« Nous sommes ravis de pouvoir commencer nos premiers essais cliniques chez l’homme de notre premier pléomédicament (TM) pour le traitement des maladies de Charcot-Marie-Tooth », conclut le Professeur Cohen.

Pharnext a conçu une nouvelle plateforme propriétaire (pléothérapie (TM)) fondée sur la pharmacologie des réseaux, grâce à laquelle l’entreprise développe de nouveaux traitements pharmaceutiques reposant sur des associations rationnelles de pléocomposés (TM) constituant des pléomédicaments (TM). Cette approche innovante pourrait fournir une solution à l’inquiétante crise de l’innovation qui frappe le secteur pharmaceutique.

À propos de Pharnext

La société biopharmaceutique Pharnext est spécialisée dans la découverte et le développement de nouveaux traitements pharmaceutiques. Pharnext a mis au point un procédé propriétaire et innovant pour reconstituer les « réseaux biologiques complexes » associés à une maladie donnée, grâce à l’expertise accumulée depuis plus de 20 ans en génétique humaine et en biologie des réseaux par les fondateurs.

À partir de la connaissance de ces réseaux, Pharnext identifie et développe des pléodrogues (TM) : cocktail de molécules faiblement dosées, déjà approuvées dans d’autres maladies mais dont les brevets sont expirés, qui ciblent différents endroits du réseau biologique complexe associé à la maladie étudiée. Pharnext conduit toutes les activités de recherche et développement du nouveau médicament jusqu’à la fin de l’étude clinique de phase II chez l’homme, puis le licencie à un industriel pharmaceutique.

Même si cette approche peut s’appliquer, en principe, à toutes les pathologies, l’entreprise se concentre sur les maladies neuro-dégénératives, les maladies inflammatoires et métaboliques. Pharnext a été fondée à Paris en avril 2007 par le Professeur Daniel Cohen, MD, PhD, son équipe de chercheurs (composée de pionniers des sciences et des technologies génomiques) et par le Dr Philippe Pouletty, MD (Directeur Général de Truffle Capital).

Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué de presse ne sont pas, à proprement parler, historiques et peuvent constituer des déclarations prospectives qui sont basées sur les attentes actuelles et entraînent divers risques et incertitudes.

Pléhothérapie : essai en perspective

Pharnext lève 4,8 millions d’euros. Ceci devrait permettre à Pharnext d’envisager, avant fin 2010, les premiers essais cliniques chez l’homme de son pléomédicament (TM) pour le traitement des maladies de Charcot-Marie-Tooth.

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Daniel Cohen explique la "pléothérapie" sur Paris-Match

La « pléothérapie » concerne les maladies de Charcot-Marie-Tooth.
Qu’appelle-t-on « pléothérapie » ?
Cette nouvelle méthode consiste à traiter les malades selon un triple principe :

  • Utiliser des mélanges de médicaments
  • Les produits doivent être déjà commercialisés (approuvés par les autorités sanitaires)
  • La mise au point du cocktail médicamenteux est effectuée avec des doses pour bébé

Voir l’article sur Paris-Match...

Un laboratoire s’intéresse à la CMT

Ipsen a conclu avec la société biopharmaceutique Pharnext un accord exclusif de recherche, de développement et de commercialisation lié au traitement des maladies neuromusculaires de Charcot-Marie-Tooth. Ce contrat concerne des candidats-médicaments innovant issus de la technologie pléothérapie(TM).

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Notes

[1Si vous désirez en savoir plus sur la génétique et la pléothérapie, vous pouvez voir la vidéo d’une conférence du Professeur Daniel Cohen, fondateur et PDG de Pharnext, d’environ une heure et demie sur ce sujet.