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Un partenariat entre l’HNF (association américaine) et Acetylon

La HNF, une des principales associations américaines pour la CMT, a annoncé un nouveau partenariat avec Acetylon Pharmaceuticals, Inc., une société leader dans le développement de l’histone déacétylase (HDAC inhibiteurs sélectifs). Il s’agit pour Acetylon de fournir un composé inhibiteur de HDAC6 pour des tests dans un modèle préclinique pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth.

En 2011, une parution dans Nature Medecine traitait de modèles murins exprimant deux mutations HSPB1. L’inhibition pharmacologique d’histone déacétylase 6 (HDAC6) a corrigé les défauts de transport axonal. Ces résultats démontraient le rôle pathogène provoquée par une diminution de α-tubuline désacétylation dans les neuropathies induites par HSPB1 mutantes et offraient des perspectives pour l’utilisation d’inhibiteurs HDAC6 comme une stratégie thérapeutique pour la CMT de type 2, la deuxième forme la plus commune de CMT..