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Participez à une prouesse collective !


L’histoire de l’AFM-Téléthon est celle de familles qui ont décidé de se battre ensemble pour sauver leurs enfants atteints de maladies rares incurables. Aujourd’hui, grâce à leur détermination, de véritables prouesses ont été accomplies.
La prouesse des chercheurs et des médecins qui, des premières cartes du génome humain réalisées par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, à l’arrivée des premiers candidats médicaments, ont fait naître une nouvelle médecine au béné ce du plus grand nombre. Des diagnostics plus précis qui ouvrent la voie à des traitements, des
essais thérapeutiques, de premiers médicaments innovants... tout a changé pour les malades.
La prouesse des malades et de leurs familles qui livrent au quotidien un combat sans merci contre la maladie ! Des parents qui a rontent la maladie, jour après jour ; des enfants d’une volonté exceptionnelle qui mènent leur projet de vie, et qui sont devenus aujourd’hui de brillants étudiants ou de grands voyageurs.
C’est, en n, la prouesse des bénévoles, qui, toujours plus nombreux, ont permis de mettre des visages sur la solidarité française.
200 000 bénévoles, près de 50 000 associations et 5 millions de participants en France et à l’étranger, un marathon télévisé unique de 30 heures sur les chaînes de France Télévisions,... Le Téléthon français, né de la volonté de guérir, est une véritable prouesse collective.
« Le bonheur ne vaut que s’il est partagé, et partager c’est être solidaire »
Mobilisons-nous les 8 et 9 décembre pour que cette prouesse gagne encore du terrain, pour qu’un jour, ensemble, on puisse dire « c’est gagné » !

Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon

Essais cliniques et protocoles
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Succès des analyses intermédiaires pour l’essai PXT3003

L’essai PLEO-CMT peut se poursuivre comme prévu sans augmenter le nombre de patients.

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Essais cliniques et protocoles
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Communiqué CMT-FRANCE / Essais cliniques PHARNEXT


Dans le cadre des essais cliniques de Phase 3 en cours (études Pleo-CMT et Pleo-CMT-FU) de PXT3003, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte, un problème de stabilité est apparu dans certains lots de la formulation de la dose élevée (dose 2).

Ce problème de stabilité s’est manifesté sous la forme d’une cristallisation du médicament.

Toutefois, cet événement n’a soulevé aucun problème de nocivité.
Cette situation a contraint PHARNEXT à amender le protocole du programme via une procédure dite de « demande de modifications substantielles ».

Cette demande est soumise à autorisation, d’une part, de l’Agence Nationale de la Sécurité du Médicament (ANSM) et, d’autre part, du Comité d’éthique (CCP).

L’accord de l’ANSM a été obtenu, celui du Comité d’éthique devrait l’être très prochainement, la reprise des essais dans sa phase extension devrait intervenir dans les semaines qui viennent, et selon toute vraisemblance avant la fin de l’année 2017, sans qu’une date précise puisse être communiquée puisque les délais sont soumis à des décisions d’Institutions ayant leur délai et procédure propres.

Néanmoins, toujours selon PHARNEXT, les étapes du développement de PXT3003 demeureraient inchangées selon le calendrier suivant :
– résultats des analyses adaptatives et de futilité toujours prévus fin 2017,
– résultats de l’essai clinique Pleo-CMT toujours prévus au cours de la deuxième moitié de 2018, probablement au troisième trimestre.

L’Association CMT-France qui est très mobilisée sur cette question reste bien évidemment en relation directe et continue avec PHARNEXT pour être tenue informée des suites de l’avancement de ces essais et ne manquera pas de vous tenir informés, malades adhérents et participants aux essais, via son site Internet.

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« Avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth »mai 2017


Découvrez les « Avancées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth » mises à jour à l’occasion de l’édition 2017 des Journées des familles de l’AFM-Téléthon :

Ou en ligne :
http://www.afm-telethon.fr/sites/default/files/flipbooks/avancees_dans_la_maladie_de_charcotmarietooth/index.htm