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Essais cliniques et protocoles

Démarrage de l’essai PLEO-CMT : essai clinique de phase III du PXT3003

Un essai clinique de phase III est en cours chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité du produit PXT3003.

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Bonne année !

Tous les membres de l’Association vous souhaitent une année 2016 pleine d’espoir !

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L’émouvant récit d’une marche solidaire

Pour sensibiliser au handicap et plus particulièrement à la CMT, Christophe Ruch a réalisé un périple à pied de 800 kilomètres entre l’Autriche et la France. Son livre retraçant cette aventure sort prochainement....

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Essais cliniques et protocoles
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La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à IFB-088 pour le traitement de la CMT

Le 27 octobre dernier, InFlectis BioScience, société spécialisée dans les maladies dégénératives causées par un mauvais repliement des protéines, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de médicament orphelin à son candidat médicament IFB-088, également connu sous le nom de Sephin1, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth.

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