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Essais cliniques et protocoles

Essai clinique pour la CMT
En 1886, le professeur Jean-Martin Charcot et son élève Pierre Marie, de la Salpêtrière, décrivaient une maladie dont les symptômes ressemblaient beaucoup à celle qui faisait l’objet de la thèse de l’Anglais Henry Tooth, à Cambridge.

Il faut attendre les années 1950, pour qu’il y ait du nouveau, une première révolution grâce à l’électrophysiologie qui permet de mesurer la vitesse de conduction des nerfs permettant de mettre en place une classification.

Grâce à l’électrophysiologie, on va pouvoir distinguer les formes de l’atteinte due à la dégénérescence de l’axone et les formes où il y a principalement démyélinisation qui entraîne un ralentissement des vitesses de conduction.

À la fin des années 1990 et 1991 une étude est réalisée sur un grand nombre de familles atteintes par la maladie.
Une classification est mise en place en fonction de la vitesse de conduction.

En 1991, une équipe belge localise le gène de CMT1A sur le chromosome 17.
À partir de cette date les découvertes se succèdent pour donner une première grande classification.
Dans le même temps, des équipes de recherche travaille avec des souris ou des rats atteints de la même pathologie.

C’est ainsi qu’en 2005 un essai clinique avec l’acide ascorbique a eu lieu avec des résultats pour l’instant mitigés.

Fin 2010 un nouvel essai a commencé : l’essai pléothérapie.

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Démarrage de l’essai PLEO-CMT : essai clinique de phase III du PXT3003

Un essai clinique de phase III est en cours chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), afin d’évaluer l’efficacité et la sécurité du produit PXT3003.

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Décembre 2015 : Une nouvelle étude pour la CMT1A.

Une nouvelle étude appelée "UPACOMT : EFFET A LONG TERME ET TOLERANCE DE L’ACETATE D’ULIPRISTAL DANS LA MALADIE DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TYPE 1A" vient de démarrer dans les CHU de Strasbourg, Nancy, Reims, Dijon et Besançon.

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La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à IFB-088 pour le traitement de la CMT

Le 27 octobre dernier, InFlectis BioScience, société spécialisée dans les maladies dégénératives causées par un mauvais repliement des protéines, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de médicament orphelin à son candidat médicament IFB-088, également connu sous le nom de Sephin1, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth.

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Essai PXT3003 : lancement de la phase III


Une récente réunion, au sein de laquelle CMT-France est membre investigateur par l’intermédiaire de son vice-président Daniel Tanesse, a permis de faire la lumière sur le déroulement et les prochaines étapes de la phase III de l’essai PXT3003 de pléothérapie :

- L’essai commencera d’abord en France et devrait démarrer avant la fin de l’année.

- Les personnes qui ont participé à l’essai de phase II ne seront pas exclues, au contraire, et devraient être contactées par leurs centres d’essai (qu’elles peuvent appeler pour confirmer leur candidature ).

- Toutes les informations sur l’essai et ses modalités pourront être obtenues auprès d’un numéro vert qui sera annoncé prochainement.

- Eléments-clés : 7 pays concernés, 300 patients inclus, durée 15 mois, essai en double aveugle (placebo, dose 1, dose 2), possibilité de prolonger volontairement l’essai pendant 9 mois (sans le placebo).