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Essais cliniques et protocoles

Essai clinique pour la CMT
En 1886, le professeur Jean-Martin Charcot et son élève Pierre Marie, de la Salpêtrière, décrivaient une maladie dont les symptômes ressemblaient beaucoup à celle qui faisait l’objet de la thèse de l’Anglais Henry Tooth, à Cambridge.

Il faut attendre les années 1950, pour qu’il y ait du nouveau, une première révolution grâce à l’électrophysiologie qui permet de mesurer la vitesse de conduction des nerfs permettant de mettre en place une classification.

Grâce à l’électrophysiologie, on va pouvoir distinguer les formes de l’atteinte due à la dégénérescence de l’axone et les formes où il y a principalement démyélinisation qui entraîne un ralentissement des vitesses de conduction.

À la fin des années 1990 et 1991 une étude est réalisée sur un grand nombre de familles atteintes par la maladie.
Une classification est mise en place en fonction de la vitesse de conduction.

En 1991, une équipe belge localise le gène de CMT1A sur le chromosome 17.
À partir de cette date les découvertes se succèdent pour donner une première grande classification.
Dans le même temps, des équipes de recherche travaille avec des souris ou des rats atteints de la même pathologie.

C’est ainsi qu’en 2005 un essai clinique avec l’acide ascorbique a eu lieu avec des résultats pour l’instant mitigés.

Fin 2010 un nouvel essai a commencé : l’essai pléothérapie.

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L’essai et la Vitamine C

Le Dr Michel Fontès et son équipe, ont montré, sur les modèles de souris transgéniques CMT1A, les effets de l’acide ascorbique (article dans Nature Médecine, 2004). Devant des résultats aussi impressionnants, on devait se demander si les résultats obtenus chez l’animal étaient transposables à l’homme, est-ce qu’on pouvait observer les mêmes effets chez les patients atteints de CMT1A  ?

Après avoir obtenu l’AMM (Autorisations de Mise sur le Marché) et mis en place un protocole, un essai clinique a été réalisé grâce au financement de l’AFM. Trois groupes de patients (180 patients), atteints de CMT1A ont participé à l’essai clinique.

Un groupe «  placebo  », un groupe à 1 gramme d’acide ascorbique  ; et enfin un groupe à 3 grammes d’acide ascorbique avec prise journalière sur une durée de 12 mois. L’essai est réparti sur 3 centres hospitaliers : Marseille, Paris et Lyon.

Année 1995 :
Une équipe de chercheurs belges découvre une mutation qui est la cause du CMT1A lié au chromosome 17.

Mars 1995 :
Le Professeur Michel Fontès fait part à CMT France de la mise au point d’un modèle animal ayant un phénotype (signes clinique) identique au CMT1A.

Mars 2001 :
Lors du congrès de CMT France à Marseille, le Professeur Michel Fontès annonce que ses souris ont réagi très favorablement à une molécule connue.

Mars 2003 :
Avis favorable du conseil scientifique de l’AFSSAPS.

Mars 2004 :
La revue "Nature Médecine" publie la découverte et les travaux de l’équipe du Professeur Fontès.

Juin 2005 :
L’AFM donne son accord pour financer un essai clinique pour les malades CMT1A.

Septembre 2005 :
Démarrage de l’essai clinique à Marseille, Paris et Lyon sur 180 malades CMT1A selon un protocole détaillé (3 groupes - 6 visites sur un an).

Novembre 2006 :
Démarrage d’un essai clinique sur la Vitamine C en Italie sur 220 malades (voir Protocole Italien).
La revue Newsletters "CoMenT - Winter 06" présente cet essai avec 220 malades CMT1A suivis pendant 2 ans dans 8 centres.

Novembre 2008 :
Fin de l’essai. Analyse des résultats.

Avril 2009 :
Conférence de presse à Marseille avec présentation des résultats.

On peut trouver sur Internet bon nombre de publications concernant l’étude du Professeur Michel Fontès.

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Pléothérapie

Démarrage de l’essai pléothérapie

Nous avons été informés, il y a déjà plusieurs mois, qu’une société biopharmaceutique, Pharnext SAS, travaillait sur un candidat médicament, issu de sa technologie de pléothérapie [1], dans la maladie de Charcot-Marie Tooth de type 1A.

Nous avons le plaisir de vous informer qu’un essai clinique est actuellement en train de se mettre en place en France, puisque les autorisations du Comité de Protection des Personnes et de l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé ont été obtenues.

En termes d’organisation, cet essai (coordonné par le Dr Attarian et l’aide logistique du Dr Joelle Micallef) fait appel à 5 services Cliniques :

  • au CHU la Timone à Marseille
  • au CHU de Lyon Sud
  • au CHU de Lille
  • au CHU de Limoges
  • à l’Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Paris)

Sur le plan pratique, 80 patients adultes (âgés de 18 à 65 ans), atteints de CMT1A (duplication sur le chromosome 17), souffrant de faiblesse musculaire, pourront participer à l’étude, sous réserve bien entendu de répondre à des critères précis et des contraintes imposées par le protocole pour permettre d’aboutir à des conclusions valides et fiables.

Le produit évalué (nom de code PTX3003) est composé d’une association de 3 médicaments (connus et déjà commercialisés) combinés dans une nouvelle formulation sirop.

Comme il s’agit de médicaments ayant déjà l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour d’autres indications thérapeutiques et que les doses évaluées dans l’essai sont plus faibles que celles qui sont prescrites aux patients pour ces autres indications (de 10 à 100 fois moins), l’essai peut directement être mené chez des patients atteints de CMT1A sans procéder à un essai clinique de phase I.

Si vous souffrez de CMT1A et que vous désirez de plus amples informations ou des précisions, il existe :

  • un numéro de téléphone unique : 04 91 38 75 63
  • une adresse mail où vous pouvez laisser vos questions sur ces essais et vos coordonnées afin que l’on vous contacte : orphandev@gmail.com

La pléothérapie

Pharnext reçoit l’autorisation pour un essai clinique de phase II avec son premier médicament issu de sa technologie de Pléothérapie (TM).

Communiqué de presse :

L’AFSSAPS autorise l’essai chez des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.

Paris, le 3 décembre 2010 - Pharnext SAS, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants fondés sur la Pléothérapie (TM) pour les maladies neurologiques graves ou les autres grands besoins médicaux, annonce aujourd’hui que l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS) a autorisé l’essai clinique de phase II avec le premier médicament (Pléomédicament (TM)) Pharnext - issu de sa technologie de pléothérapie - sur des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A, d’une maladie neuromusculaire chronique, sévère et invalidante qui touche 3 millions de personnes dans le monde et pour laquelle il n’existe aucun remède.

Ce premier traitement / pléomédicament de Pharnext est composé du mélange de 3 médicaments (approuvés et génériqués) combinés dans une nouvelle formulation (un sirop) et ayant déjà reçu leur AMM (autorisation de mise sur le marché) mais dans d’autres indications thérapeutiques que les maladies de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

Parce qu’il s’agit d’une association de médicaments à doses beaucoup plus faibles (10 à 100 fois moindres) que dans les autres indications, l’étude humaine de ce pléomédicament n’a pas nécessité d’étude de tolérance (phase I) et a permis à Pharnext d’obtenir une autorisation d’entrée directement en phase II, au bout de seulement 3 ans de recherche et développement au lieu des habituelles 8 années en moyenne.

Cette étude clinique de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo évaluera la tolérance, l’efficacité, la pharmacodynamie et la pharmacocinétique du PXT3003 chez des patients atteints d’une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Elle sera conduite dans 5 centres investigateurs (CHU de la Timone à Marseille, CHU Pitié Salpêtrière à Paris, CHU de Limoges, CHU de Lyon Sud, et Hôpital Pierre Swynghedauw de Lille) et débutera au CHU de la Timone à Marseille, le principal centre de coordination de l’étude (Dr Shahram Attarian), en décembre 2010.

« Cette première autorisation est une preuve de concept essentielle de l’efficacité de notre technologie pléothérapie. Nous continuons nos recherches pour la création de pléomédicaments (TM) pour six autres pathologies graves dont la maladie d’Alzheimer et notre modèle va nous permettre d’envisager de mettre nos pléomédicaments bien plus rapidement à disposition des patients », souligne le Professeur Daniel Cohen, fondateur et Président Directeur Général de Pharnext.

« Nous sommes ravis de pouvoir commencer nos premiers essais cliniques chez l’homme de notre premier pléomédicament (TM) pour le traitement des maladies de Charcot-Marie-Tooth », conclut le Professeur Cohen.

Pharnext a conçu une nouvelle plateforme propriétaire (pléothérapie (TM)) fondée sur la pharmacologie des réseaux, grâce à laquelle l’entreprise développe de nouveaux traitements pharmaceutiques reposant sur des associations rationnelles de pléocomposés (TM) constituant des pléomédicaments (TM). Cette approche innovante pourrait fournir une solution à l’inquiétante crise de l’innovation qui frappe le secteur pharmaceutique.

À propos de Pharnext

La société biopharmaceutique Pharnext est spécialisée dans la découverte et le développement de nouveaux traitements pharmaceutiques. Pharnext a mis au point un procédé propriétaire et innovant pour reconstituer les « réseaux biologiques complexes » associés à une maladie donnée, grâce à l’expertise accumulée depuis plus de 20 ans en génétique humaine et en biologie des réseaux par les fondateurs.

À partir de la connaissance de ces réseaux, Pharnext identifie et développe des pléodrogues (TM) : cocktail de molécules faiblement dosées, déjà approuvées dans d’autres maladies mais dont les brevets sont expirés, qui ciblent différents endroits du réseau biologique complexe associé à la maladie étudiée. Pharnext conduit toutes les activités de recherche et développement du nouveau médicament jusqu’à la fin de l’étude clinique de phase II chez l’homme, puis le licencie à un industriel pharmaceutique.

Même si cette approche peut s’appliquer, en principe, à toutes les pathologies, l’entreprise se concentre sur les maladies neuro-dégénératives, les maladies inflammatoires et métaboliques. Pharnext a été fondée à Paris en avril 2007 par le Professeur Daniel Cohen, MD, PhD, son équipe de chercheurs (composée de pionniers des sciences et des technologies génomiques) et par le Dr Philippe Pouletty, MD (Directeur Général de Truffle Capital).

Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué de presse ne sont pas, à proprement parler, historiques et peuvent constituer des déclarations prospectives qui sont basées sur les attentes actuelles et entraînent divers risques et incertitudes.

Pléhothérapie : essai en perspective

Pharnext lève 4,8 millions d’euros. Ceci devrait permettre à Pharnext d’envisager, avant fin 2010, les premiers essais cliniques chez l’homme de son pléomédicament (TM) pour le traitement des maladies de Charcot-Marie-Tooth.

Voir l’article complet

Daniel Cohen explique la "pléothérapie" sur Paris-Match

La « pléothérapie » concerne les maladies de Charcot-Marie-Tooth.
Qu’appelle-t-on « pléothérapie » ?
Cette nouvelle méthode consiste à traiter les malades selon un triple principe :

  • Utiliser des mélanges de médicaments
  • Les produits doivent être déjà commercialisés (approuvés par les autorités sanitaires)
  • La mise au point du cocktail médicamenteux est effectuée avec des doses pour bébé

Voir l’article sur Paris-Match...

Un laboratoire s’intéresse à la CMT

Ipsen a conclu avec la société biopharmaceutique Pharnext un accord exclusif de recherche, de développement et de commercialisation lié au traitement des maladies neuromusculaires de Charcot-Marie-Tooth. Ce contrat concerne des candidats-médicaments innovant issus de la technologie pléothérapie(TM).

Voir l’information...