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Essais cliniques et protocoles

Essai clinique pour la CMT
En 1886, le professeur Jean-Martin Charcot et son élève Pierre Marie, de la Salpêtrière, décrivaient une maladie dont les symptômes ressemblaient beaucoup à celle qui faisait l’objet de la thèse de l’Anglais Henry Tooth, à Cambridge.

Il faut attendre les années 1950, pour qu’il y ait du nouveau, une première révolution grâce à l’électrophysiologie qui permet de mesurer la vitesse de conduction des nerfs permettant de mettre en place une classification.

Grâce à l’électrophysiologie, on va pouvoir distinguer les formes de l’atteinte due à la dégénérescence de l’axone et les formes où il y a principalement démyélinisation qui entraîne un ralentissement des vitesses de conduction.

À la fin des années 1990 et 1991 une étude est réalisée sur un grand nombre de familles atteintes par la maladie.
Une classification est mise en place en fonction de la vitesse de conduction.

En 1991, une équipe belge localise le gène de CMT1A sur le chromosome 17.
À partir de cette date les découvertes se succèdent pour donner une première grande classification.
Dans le même temps, des équipes de recherche travaille avec des souris ou des rats atteints de la même pathologie.

C’est ainsi qu’en 2005 un essai clinique avec l’acide ascorbique a eu lieu avec des résultats pour l’instant mitigés.

Fin 2010 un nouvel essai a commencé : l’essai pléothérapie.

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Un centre parisien pour l’essai Pharnext PXT3003

À partir de mai 2016, le site parisien de référence pour l’essai est le CHU du Kremlin-Bicêtre.

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Recensement de patients CMT4 B1 / B2 /B3

La Professeure Alessandra Bolino(1), le Docteur David Hermann(2) et Lam Therapeutics (3) collaborent dans l’élaboration d’un médicament potentiellement intéressant pour les patients CMT4 B1/B2/B3, voire pour d’autres forme de CMT4.

Ces recherches s’appuient sur un traitement de la société LAM Therapeutics (LAM-002) qui pourrait correspondre à certaines indications de maladies neurologiques.

Pour lors, le temps est à l’identifications de patients porteurs des formes CMT4 B1/B2/B3 en vue d’essais futurs.

(1) Directrice de recherche à l’Unité de Neuropathies Héréditaires de l’Institut Scientifique San Raffaele de Milan
(2) Chef de l’Unité des neurophaties périphériques au Centre de Pathologies neuromusculaires de l’Université de Rochester, New York (États-Unis).
(3) Entreprise biopharmaceutique.

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Un partenariat entre l’HNF (association américaine) et Acetylon

Dans un communiqué de presse du 26 janvier 2016, l’HNF annonce un partenariat avec Acetylon Pharmaceuticals, leader dans le développement de nouveaux médicaments, pour le développement de thérapies contre la CMT.

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Inflectis Bioscience : médicament orphelin (suite...)

Après avoir obtenu la désignation de médicament orphelin pour son traitement IFB-088 (Sephin1) par la Food and Drug Administration au niveau américain (voir CMT-Mag 101, page 23), Inflectis Bioscience a annoncé le 25 janvier dernier que la Commission Européenne autorisait également ce statut de médicament orphelin à l’échelle de l’Europe.

Ce statut confère à InFlectis BioScience des mesures d’incitation spécifiques pour le développement d’IFB-088 dont une assistance à l’élaboration de protocoles cliniques, des exonérations de redevances auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et une exclusivité commerciale de 10 ans dans l’Union Européenne.

À PROPOS DE LA DÉSIGNATION DE MÉDICAMENT ORPHELIN
Le statut européen de Médicament Orphelin est accordé au candidat médicament destiné au traitement de pathologies graves menaçant le pronostic vital ou chroniquement handicapantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes pour 10 000 dans la Communauté Européenne. Dans ce cadre, les sociétés pharmaceutiques peuvent éprouver des difficultés à couvrir leurs investissements de R&D par les seules ventes ultérieures. L’obtention de la désignation de médicament orphelin confère certains avantages commerciaux au demandeur, tel qu’une assistance à l’élaboration de protocoles cliniques, une procédure centralisée d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), une exemption de certains frais auprès de l’EMA (Agence Européenne des Médicaments) et enfin d’une période d’exclusivité de commercialisation de dix ans sous réserve d’une obtention d’une AMM.