Les essais et traitements

Pistes thérapeutiques dans les maladies de Charcot-Marie-Tooth

Le nombre important de gènes impliqués dans les CMT et l’hétérogénéité clinique rendent la recherche de pistes thérapeutiques complexe.
Dans les CMT1, la CMT2F, la CMTX1, des pistes thérapeutiques sont étudiées sur des modèles cellulaires et animaux (recherche préclinique). Dans la CMT1A (la forme la plus fréquente de CMT), des pistes thérapeutiques sont à l’étude sur des modèles cellulaires et animaux (recherche préclinique) ainsi que chez l’homme (recherche clinique).

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